ANEXO I REGULAMENTOTÉCNICOPARAHABILITAÇÃOCENTRALDESERVIÇODETERAPIAGÊNICA 1. CONDIÇÕES GERAIS 1.1. Cabe ao Ministério da Saúde, por meio da Coordenação-Geral de Doenças Raras - CGRAR/DAET/SAES/MS, definir quais estabelecimentos de saúde poderão participar das capacitações para infusão de terapia gênica, com vistas a serem habilitados como Serviço de Terapia Gênica, mediante contato direto com os serviços; 1.2. Somente os profissionais capacitados e registrados em serviços habilitados poderão realizar a infusão de terapia gênica; 2. RESPONSABILIDADES DO HOSPITAL 2.1. Os serviços de saúde definidos pelo Ministério da Saúde deverão: a) garantir "vaga zero" para os pacientes até o 3º mês após a infusão da terapia gênica; a.1) - define-se "vaga zero", como a garantia do atendimento nas urgências, mesmo nas situações em que inexistam leitos vagos para a internação de pacientes, acatando a determinação do médico regulador sobre o encaminhamento dos pacientes que necessitem de avaliação ou qualquer outro recurso especializado existente na unidade, independentemente da existência de leitos vagos ou não. (Portaria GM/MS nº 2.048/2002) b) Bloquear leito de enfermaria por no mínimo 02 dias para viabilizar a infusão da terapia gênica; c) Ter profissionais médicos nefrologista, hepatologista e cardiologista alcançáveis; d) Ter Suporte Avançado - UTI pediátrica; e) Dispor de diálise de resgate; f) Se a terapia gênica for direcionada à paciente adulto, ter suporte avançado - UTI adulto alcançável; g) Para terapias gênicas em faixa etária pediátrica, ter médico intensivista pediátrico alcançável; h) Garantir acompanhamento ambulatorial e clínico para pré-infusão, infusão e pós-infusão da terapia gênica, sendo semanalmente nos primeiros três meses e após esse período, 01 vez por ano, por 05 anos ou conforme orientação de Nota Técnica do Ministério da Saúde; i) Garantir o envio do monitoramento dos pacientes ao Ministério da Saúde, visando atender aos critérios estabelecidos em PCDT ou em documento orientador do Ministério da Saúde; j) Emitir a Autorização de Internação Hospitalar (AIH), somente se apresentar o laudo comprobatório da doença ou outro documento a ser indicado a qualquer tempo pelo Ministério da Saúde. Parágrafo Único: O gestor deverá emitir AIH para terapia gênica com o medicamento Onasemnogeno Abeparvoveque, somente nos casos que houver apresentação de laudo comprobatório do diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal - AME do tipo I, onde o paciente esteja fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, com até 6 meses e 29 dias de idade. k) Cadastrar o estabelecimento de saúde no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde (CNES) como: 168 - Atenção às Pessoas com Doenças Raras da Tabela de Serviços Especializados do Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde - CNES, a classificação 003 Terapia Gênica, a fim de identificar os serviços habilitados para realizar a infusão de terapia gênica. 3. EXIGÊNCIAS ESPECÍFICAS 3.1. Todos os que integram a equipe especializada que foram capacitados pela empresa farmacêutica responsável pelo fornecimento da terapia gênica, deverão encaminhar declaração assinada e datada, devendo declarar e comprovar a capacitação para infusão de terapia gênica, conforme modelo no Anexo II; 3.2. O Hospital deverá estar com Alvará Sanitário vigente; 3.3. Manter atualizado o cadastro do estabelecimento de saúde no CNES, com registro do serviço especializado 168 - Atenção às Pessoas com Doenças Raras, classificação 003 Terapia Gênica, a fim de identificar os serviços habilitados para realizar a infusão de terapia gênica. 3.4. Declaração assinada e datada referente às exigências descritas neste anexo. ANEXO II MODELO DE DECLARAÇÃO O Gestor da Secretaria de Estado de Saúde e o Gestor do Serviço deverão anexar a seguinte declaração, devidamente datada e assinada: DECLARAÇÃO DE CIÊNCIA Eu, [Nome completo do gestor], [cargo do gestor] da [nome da instituição ou órgão responsável], declaro, para os devidos fins, que estou ciente e de acordo com as seguintes disposições: 1. O Ministério da Saúde, bem como órgãos de controle e de auditoria, poderão, a qualquer momento, solicitar documentos complementares ou realizar visita in loco, com o objetivo de verificar a veracidade das informações prestadas no formulário de solicitação de habilitação. 2. A manutenção da habilitação do serviço está condicionada ao cumprimento contínuo das normas e critérios estabelecidos no Anexo I da Portaria nº XXXX/XXXX. 3. A habilitação poderá ser suspensa pelo Ministério da Saúde em caso de descumprimento das exigências contidas na Portaria acima mencionada. Da mesma forma, a gestão local poderá, formalmente, solicitar a suspensão da habilitação, quando necessário. 4. Compete à gestão responsável pelo serviço a realização do monitoramento, avaliação, controle e fiscalização local do serviço habilitado, assegurando a conformidade com as diretrizes estabelecidas pelo Ministério da Saúde. Por ser expressão da verdade, firmo a presente declaração. [Cidade - UF], XX de XXXXX de 20XX ________________________________________ [Nome completo do gestor] [Cargo] [Nome da Secretaria ou Órgão Gestor] [CPF ou matrícula funcional] ANEXO III SERVIÇO ESPECIALIZADO . .SERVIÇO ESPECIALIZADO .CLASSIFICAÇÃO .CBO E OCUPAÇÃO MÍNIMAS . .168 - ATENÇÃO À PESSOAS COM DOENÇAS RARAS .003 - TERAPIA GÊNICA .2251-12 - Médico Neurologista ou 2251-75 - Médico Geneticista 2235-05 - Enfermeiro 2234-15 - Farmacêutico Analista Clínico ou 2234-45 - Farmacêutico Hospitalar e Clínico 2236-05 - Fisioterapeuta Opcional: 2251-24 - Médico Pediatra ou 2252-30 - Médico Cirurgião Pediátrico ou 2252-60 - Médico Neurocirurgião ANEXO IV PROCEDIMENTOS DE TERAPIA GÊNICA INCLUÍDOS . .Procedimento .03.09.08.001-0 - TRATAMENTO COM INFUSÃO DE TERAPIA GÊNICA- ONASEMNOGENO ABEPARVOVEQUE . .Descrição .CONSISTE NO ACOLHIMENTO DO PACIENTE COM USO DE CORTICOSTEROIDES E INFUSÃO DA TERAPIA GÊNICA COM ONASEMNOGENO ABEPARVOVEQUE, DISPENSADO SOMENTE PARA O TRATAMENTO DE PACIENTES PEDIÁTRICOS ATÉ 6 MESES E 29 DIAS DE IDADE COM ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL (AME) DO TIPO I QUE ESTEJAM FORA DE VENTILAÇÃO INVASIVA ACIMA DE 16 HORAS POR DIA, CONFORME PCDT ESTABELECIDO PELO MINISTÉRIO DA SAÚDE. . .Complexidade .Média Complexidade . .Tipo de Financiamento .04 Fundo de Ações Estratégicas e Compensações (FAEC) . .Subtipo de Financiamento .0062 Doenças Raras . .Modalidade .02 Hospitalar . .Instrumento de Registro .03 AIH (Proc. Principal) . .Serviço Ambulatorial (SA) .R$ 0,00 . .Total Ambulatorial .R$ 0,00 . .Serviço Hospitalar (SH) .R$ 271,05 . .Serviço Profissional (SP) .R$ 22,85 . .Total Hospitalar .R$ 293,90 . .Sexo .Ambos . .Idade Mínima .0 Meses . .Idade Máxima .6 Meses e 29 dias . .Quantidade máxima .01 . .Pontos .40 . .Média de permanência .2 dias . .Leito .07 Pediátrico . .Atributos Complementares .004 - Admite permanência a maior; 009 - Exige CPF/CNS; . .CBO .2251-12 - Médico Neurologista 2251-75 - Médico Geneticista 2252-60 - Médico Neurocirurgião . .Serviço/Classificação .168 - Atenção à Pessoas com Doenças Raras / 003 - Terapia Gênica . .Habilitação .35.16 - Terapia Gênica . .CID .G12.0 . .Procedimento .06.03.09.001-0 ONASEMNOGENO ABEPARVOVEQUE SOLUÇÃO INJETÁVEL 2,0 × 10¹³ vg/mL. (POR FRASCO de 5,5 mL) . .Descrição .ESTE MEDICAMENTO DEVE SER DISPENSADO SOMENTE PARA O TRATAMENTO DE PACIENTES PEDIÁTRICOS ATÉ 6 MESES E 29 DIAS DE IDADE COM ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL (AME) DO TIPO I QUE ESTEJAM FORA DE VENTILAÇÃO INVASIVA ACIMA DE 16 HORAS POR DIA, CONFORME PCDT ESTABELECIDO PELO MINISTÉRIO DA SAÚDE. . .Complexidade .Média Complexidade . .Tipo de Financiamento .04 Fundo de Ações Estratégicas e Compensações (FAEC) . .Subtipo de Financiamento .0062 Doenças Raras . .Modalidade .02 Hospitalar . .Instrumento de Registro .05 AIH (Proc. Secundário) . .Serviço Ambulatorial (SA) .R$ 0,00 . .Total Ambulatorial .R$ 0,00 . .Serviço Hospitalar (SH) .R$ 0,00 . .Serviço Profissional (SP) .R$ 0,00 . .Total Hospitalar .R$ 0,00 . .Sexo .Ambos . .Idade Mínima .0 Meses . .Idade Máxima .6 Meses e 29 dias . .Quantidade Máxima .14 frascos . .CBO .2251-12 - Médico Neurologista 2252-60 - Médico Neurocirurgião 2251-75 - Médico Geneticista . .CID .G12.0 . .Serviço/Classificação .168 - Atenção à Pessoas com Doenças Raras / 003 - Terapia Gênica . .Habilitação .35.16 - Terapia Gênica . .Procedimento .06.03.09.002-8 ONASEMNOGENO ABEPARVOVEQUE SOLUÇÃO INJETÁVEL 2,0 × 10¹³ vg/mL, (POR FRASCO de 8,3 mL) . .Descrição .ESTE MEDICAMENTO DEVE SER DISPENSADO SOMENTE PARA O TRATAMENTO DE PACIENTES PEDIÁTRICOS ATÉ 6 MESES E E 29 DIAS DE IDADE COM ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL (AME) DO TIPO I QUE ESTEJAM FORA DE VENTILAÇÃO INVASIVA ACIMA DE 16 HORAS POR DIA, CONFORME PCDT ESTABELECIDO PELO MINISTÉRIO DA SAÚDE. . .Complexidade .Média Complexidade . .Tipo de Financiamento .04 Fundo de Ações Estratégicas e Compensações (FAEC) . .Subtipo de Financiamento .0062 Doenças Raras . .Modalidade .02 Hospitalar . .Instrumento de Registro .05 AIH (Proc. Secundário) . .Serviço Ambulatorial (SA) .R$ 0,00 . .Total Ambulatorial .R$ 0,00 . .Serviço Hospitalar (SH) .R$ 0,00 . .Serviço Profissional (SP) .R$ 0,00 . .Total Hospitalar .R$ 0,00 . .Sexo .Ambos . .Idade Mínima .0 Meses . .Idade Máxima .6 Meses e 29 dias . .Quantidade Máxima .14 frascos . .CBO .2251-12 - Médico Neurologista 2252-60 - Médico Neurocirurgião 2251-75 - Médico Geneticista . .CID .G12.0 . .Serviço/Classificação .168 - Atenção à Pessoas com Doenças Raras / 003 - Terapia Gênica . .Habilitação .35.16 - Terapia Gênica ANEXO IV COMPATIBILIDADES AIH (PROC. PRINCIPAL) X AIH (PROC. SECUNDÁRIO) . .Procedimento Principal .Procedimentos Secundários .Quantidade máxima . 03.09.08.001-0 - TRATAMENTO COM INFUSÃO DE TERAPIA GÊNICA - ONASEMNOGENO ABEPARVOVEQUE .06.03.09.001-0 ONASEMNOGENO ABEPARVOVEQUE SOLUÇÃO INJETÁVEL 2,0 × 10¹³ vg/mL. (POR FRASCO de 5,5 mL) .14 . . .06.03.09.002-8 ONASEMNOGENO ABEPARVOVEQUE SOLUÇÃO INJETÁVEL 2,0 × 10¹³ vg/mL, (POR FRASCO de 8,3 mL) .14
PORTARIA SAES/MS Nº 3.080, DE 29 DE JULHO DE 2025 (parte 2 de 2)
Publicado no Diário Oficial da União, seção 1, em , página 90. Órgão: Ministério da Saúde — SECRETARIA DE ATENÇÃO ESPECIALIZADA À SAÚDE. Todos os atos de 14/08/2025