PORTARIA GM/MS Nº 8.092, DE 10 DE SETEMBRO DE 2025

PORTARIA GM/MS Nº 8.092, DE 10 DE SETEMBRO DE 2025
Institui o Comitê Gestor e o Comitê Técnico
Independente previstos no acordo de
compartilhamento de risco para o fornecimento do
onasemnogeno abeparvoveque.
O MINISTRO DE ESTADO DA SAÚDE, no uso das atribuições que lhe confere o art.
87, parágrafo único, incisos I e II, da Constituição, resolve:
Art. 1º Fica instituído o Comitê Gestor e o Comitê Técnico Independente previstos
no Acordo de Compartilhamento de Risco para o fornecimento de terapia gênica com
onasemnogeno abeparvoveque no Sistema Único de Saúde - SUS.
Seção I
Do Comitê Gestor
Art. 2º Fica instituído o Comitê Gestor para execução do Acordo de
Compartilhamento de Risco da terapia gênica com onasemnogeno abeparvoveque, no âmbito
do Ministério da Saúde.
Parágrafo único. O Comitê, de caráter temporário, será responsável por definir,
operacionalizar, monitorar e avaliar os procedimentos necessários para a implementação e
acompanhamento do referido Acordo.
Art. 3º Compete ao Comitê Gestor:
I - definir e monitorar procedimentos para execução das atividades necessárias
para a implementação do Acordo de Compartilhamento de Risco;
II - estabelecer e acompanhar os procedimentos operacionais indispensáveis à
execução das atividades vinculadas à implementação do Acordo de Compartilhamento de
Risco;
III - verificar, junto à empresa Novartis Biociências S.A., quais centros estão
tecnicamente capacitados para realizar a infusão da terapia gênica, exigindo a devida
comprovação de que esses centros receberam treinamento adequado, de forma a assegurar o
cumprimento dos padrões técnicos e operacionais necessários;
IV - realizar consulta à Secretaria de Atenção Especializada à Saúde para obter a
relação dos centros habilitados como Serviços de Terapia Gênica;
V - emitir parecer técnico para aprovação dos centros que atendam integralmente
aos critérios de habilitação definidos pelo Ministério da Saúde e comprovem a capacitação pela
empresa Novartis Biociências S.A., autorizando-os formalmente à realização da infusão da
terapia gênica e do monitoramento clínico dos pacientes.
VI - aprovar:
a) documentos necessários à execução do Acordo de Compartilhamento de Risco e
ao fornecimento da terapia gênica;
b) fluxos e procedimentos pertinentes ao Acordo; e
c) diretrizes para a avaliação dos desfechos clínicos do monitoramento dos
pacientes que receberam a terapia.
VII - analisar e deliberar sobre eventuais revisões nos termos do Acordo;
VIII - monitorar a taxa de perda de seguimento dos pacientes e definir medidas
corretivas caso ultrapasse 10% (dez por cento) dos pacientes;
IX - acompanhar a transição da Fase 1 para a Fase 2 da implementação do Acordo
de Compartilhamento de Risco;
X - supervisionar o desenvolvimento e operacionalização da Plataforma de
Desfechos;
XI - deliberar sobre a necessidade de realização de segunda avaliação dos pacientes
pelo Comitê Técnico Independente, conforme solicitação do Ministério da Saúde ou da
empresa Novartis Biociências S.A.;
XII - avaliar os relatórios gerados e extraídos da Plataforma de Desfecho;
XIII - monitorar o suporte logístico e os exames fornecidos pelo programa de
suporte ao paciente;
XIV - acompanhar a execução das etapas de logística especializada para entrega da
terapia onasemnogeno abeparvoveque aos serviços de saúde;
XV - monitorar continuamente o suporte prestado pelo serviço de atendimento ao
cliente, fornecido pela empresa Novartis Biociências S.A., aos centros de infusão;
XVI - deliberar sobre exceções no âmbito do Acordo de Compartilhamento de
Risco;
XVII - solicitar ao Comitê Técnico Independente a avaliação e validação das
solicitações de tratamento com o onasemnogeno abeparvoveque, conforme os termos do
Acordo de Compartilhamento de Risco e segundo as orientações vigentes desse Comitê,
contadas a partir do recebimento da solicitação;
XVIII - atestar a avaliação do Comitê Técnico Independente relativa à solicitação do
tratamento, em conformidade com as orientações vigentes do referido Comitê;
XIX - após o atesto da avaliação do Comitê Técnico Independente, solicitar ao
gestor do contrato a emissão da Ordem de Serviço, observadas as orientações vigentes desse
Comitê, de modo a viabilizar a aquisição e fornecimento da terapia;
XX - atestar o atingimento ou não dos desfechos clínicos dos pacientes, com base
no parecer do Comitê Técnico Independente, conforme previsto no Acordo de
Compartilhamento de Risco; e
XXI - realizar acompanhamento anual das atividades atribuídas à Novartis
Biociências S.A. no âmbito do Acordo de Compartilhamento de Risco e do Programa de Suporte
ao Paciente, fiscalizando a execução de testes diagnósticos, suporte logístico às famílias e a
elaboração de relatórios clínicos detalhados.
Art. 4º O Comitê Gestor será composto por seis membros, com direito a voto,
conforme segue:
I - três representantes do Ministério da Saúde:
a) um representante da Secretaria-Executiva;
b) um representante da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, que
coordenará o Comitê; e
c)umrepresentantedaSecretariadeCiência,TecnologiaeInovaçãoedoComplexo
Econômico-Industrial da Saúde;
II - dois representantes da Novartis Biociências S.A.; e
III - um representante do Conselho Nacional de Saúde.
§ 1º Cada membro terá um suplente, que o substituirá em suas ausências e
impedimentos.
§ 2º Os membros e respectivos suplentes serão indicados pelos titulares dos órgãos
e entidades que representam, e designados por ato do Ministro de Estado da Saúde.
§ 3º A eventual substituição de representante indicado poderá ser efetuada a
qualquer tempo, devendo ser comunicada à Secretaria de Atenção Especializada à Saúde do
Ministério da Saúde.
§ 4º Os representantes titulares e suplentes do Ministério da Saúde e do Conselho
Nacional de Saúde deverão firmar declaração de conflito de interesses.
§ 5º Todos os representantes, titulares e suplentes, deverão firmar termo de
confidencialidade relativo às atividades no âmbito do Comitê.
§ 6º A participação no Comitê Gestor será considerada função de relevante
interesse público, não remunerada.
§ 7º As despesas decorrentes do deslocamento e da estadia dos representantes
titulares ou suplentes do Ministério da Saúde ou do Conselho Nacional de Saúde serão,
custeadas por dotações orçamentárias do Ministério da Saúde, observados os limites legais.
§ 8º O disposto no § 7º aplica-se às despesas decorrentes de convites ou
convocações para atividades presenciais do Comitê Gestor.
§ 9º Para fins de comprovação junto aos órgãos competentes, poderá ser emitida
declaração de participação dos membros nas reuniões.
Art. 5º Compete aos membros do Comitê Gestor:
I - zelar pelo pleno exercício de suas competências;
II - analisar as matérias constantes nas pautas das reuniões, encaminhadas pela
Secretaria de Atenção Especializada à Saúde;
III - manter a confidencialidade dos assuntos tratados no âmbito do Comitê;
IV - manter atualizados seus dados pessoais, declarações de conflitos de interesse e
termos de confidencialidade junto ao Ministério da Saúde;
V - elaborar e encaminhar relatórios semestrais detalhados à Secretaria Executiva
do Comitê, contendo, de forma clara, sistematizada e detalhada, as deliberações e definições
adotadas.
VI - garantir a continuidade das atividades de monitoramento, gestão e avaliação
relativas à execução do Acordo de Compartilhamento de Risco; e
VII - assegurar a operacionalização do Comitê de forma permanente e eficaz.
Art. 6º O Comitê Gestor reunir-se-á:
I - em caráter ordinário, mensalmente; e
II - extraordinariamente, sempre que convocado pela coordenação.
§ 1º O quórum de reunião é de quatro membros, e o quórum de aprovação é
maioria simples.
§ 2º O Comitê Gestor deverá reunir-se preferencialmente de forma virtual ou
presencialmente, a critério da coordenação.
§ 3º As reuniões e decisões serão formalizadas em ata, assinada pelos membros.
§ 4º Em caso de empate, caberá ao Coordenador do Comitê Gestor a decisão
final.
Seção II
Do Comitê Técnico Independente
Art. 7º Fica instituído o Comitê Técnico Independente do Acordo de
Compartilhamento de Risco da terapia gênica com onasemnogeno abeparvoveque.
Parágrafo único. O Comitê, de caráter temporário, atuará para verificar, validar e
atestar os documentos clínicos, conforme critérios previamente definidos.
Art. 8º Compete ao Comitê Técnico Independente, observando os critérios
estabelecidos no PCDT, no acordo de compartilhamento de risco e nas orientações do
Ministério da Saúde:
I - validar a elegibilidade dos pacientes à terapia gênica com onasemnogeno
abeparvoveque;
II - atestar o atingimento ou não dos Desfechos Motores pelos pacientes
monitorados;
III - verificar e atestar a relação ou não do óbito dos pacientes com a progressão da
doença ou ao tratamento com onasemnogeno abeparvoveque;
IV - avaliar e atestar o uso de ventilação mecânica invasiva permanente com a
progressão da doença, quando pertinente;
V - avaliar relatórios médicos, exames, critérios de elegibilidades e outros dados
pertinentes, atestando a elegibilidade ou não de cada paciente, em conformidade com os
parâmetros do Comitê, contadas a partir do recebimento das informações;
VI - emitir parecer de avaliação e validação das solicitações de tratamento, nos
termos do Acordo de Compartilhamento de Risco e segundo as orientações vigentes do
Comitê, contadas a partir do recebimento da solicitação;
VII - avaliar dados coletados pelas equipes e emitir atesto, sobre o atingimento ou
o não dos Desfechos Motores por cada paciente monitorado, em conformidade com os
parâmetros do Comitê, contadas a partir do recebimento da solicitação;
VIII - avaliar dados coletados em caso de óbito e outros dados pertinentes, e emitir
atesto determinando a relação ou não do óbito com a progressão da doença, em observância
as orientações vigentes do referido Comitê;
IX - avaliar os dados coletados e emitir atesto sobre o uso ou não de ventilação
mecânica invasiva permanente, de acordo com as orientações do Comitê, contadas a partir do
recebimento das informações; e
X - reavaliar, uma única vez, os dados de determinado paciente e emitir novo atesto
em relação aos desfechos motores, óbito ou ventilação mecânica invasiva permanente, em
caso de pedido de reconsideração.
Art. 9º Os membros do Comitê Técnico Independente serão indicados pelo
Ministério da Saúde e aprovados pela Novartis Biociências S.A., conforme estipulado no Acordo
de Compartilhamento de Risco.
§ 1º Os membros terão mandato de dois anos, com possibilidade de recondução;
e
§ 2º Serão designados por ato do Ministro de Estado da Saúde.
Art. 10. O Comitê Técnico Independente será composto por três membros, com
direito a voto, indicados pelo Ministério da Saúde, sendo:
I - um fisioterapeuta;
II - um médico; e,
III - um profissional de saúde de qualquer formação.
§ 1º Os membros devem ter, no mínimo, cinco anos de experiência comprovada no
manejo clínico de doenças neuromusculares, incluindo avaliação dos Desfechos Motores em
crianças com atrofia muscular espinhal - AME.
§ 2º Os documentos comprobatórios da experiência profissional devem ser
encaminhados à Secretaria de Atenção Especializada à Saúde para análise e confirmação.
§ 3º Os membros deverão firmar declaração de conflito de interesse e termo de
confidencialidade.
§ 4º A coordenação do Comitê Técnico Independente será decidida entre os
membros, com anuência do Comitê Gestor.
§ 5º As despesas decorrentes do deslocamento e estadia dos membros do Comitê
Técnico Independente serão, custeadas por dotações orçamentárias do Ministério da Saúde,
observados os limites legais.
§ 6º O disposto no § 5º aplica-se às despesas decorrentes de convites ou
convocações para atividades presenciais do Comitê Técnico Independente.
Art. 11. Compete aos membros do Comitê Técnico Independente:
I - zelar pelo pleno exercício de suas competências;
II - manter a confidencialidade dos assuntos tratados, até a deliberação final, nos
termos do art. 7º, § 3º, da Lei nº 12.527, de 18 de novembro de 2011;
III - manter atualizados seus dados pessoais, declarações de conflitos de interesse e
termos de confidencialidade atualizados junto à Secretaria de Atenção Especializada à Saúde;
IV - garantir a continuidade das atividades de monitoramento, gestão e avaliação
relativas à execução do Acordo de Compartilhamento de Risco; e
V - assegurar a operacionalização do Comitê de forma permanente e eficaz.
Art. 12 Os membros ficam impedidos de receber remuneração de organizações
com fins lucrativos que atuem na produção de tecnologias para tratamento da Atrofia Muscular
Espinhal durante o mandato e por até seis meses após seu término, conforme Lei nº 12.813, de
16 de maio de 2013.
Art. 13 O Comitê Técnico Independente reunir-se-á:
I - em caráter ordinário, mensalmente; e
II - extraordinariamente, sempre que convocado pela coordenação.
§ 1º O quórum de reunião é de três membros, e o quórum de aprovação é maioria
simples.
§ 2º As reuniões poderão ser virtuais ou presenciais, a qualquer momento,
mediante solicitação de qualquer membro ou das partes, quando justificadas as
circunstâncias.
Seção III
Da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde do acordo de compartilhamento de
risco
Art. 14. A Secretaria Executiva do Comitê Gestor e do Comitê Técnico
Independente será exercida pela Secretária de Atenção Especializada à Saúde, por meio do
Departamento de Atenção Especializada e Temática, que prestará o apoio técnico
administrativo necessário ao funcionamento dos comitês.
Art. 15. Compete à Secretaria Executiva a manutenção do Comitê Gestor e do
Comitê Técnico Independente, incluídas as seguintes atribuições:
I - planejar, agendar, organizar, conduzir e registrar as reuniões dos Comitês;
II - atualizar e gerenciar a composição e o cadastro dos membros dos Comitês;
III - providenciar o compartilhamento dos registros e dados da Plataforma de
Desfechos com os membros dos Comitês, assegurando a conformidade com a legislação
aplicável à proteção de dados pessoais e privacidade dos pacientes;
IV - manter comunicação formal e contínua com os órgãos, entidades e membros
dos Comitês;
V - realizar a verificação documental, identificando inconsistências e promovendo,
em conjunto com o Comitê Gestor, as medidas administrativas necessárias para realiação de
solicitações;
VI - encaminhar, às áreas competentes, os atestos emitido pelo Comitê Técnico
Independente para as providências cabíveis;
VII - transmitir, às áreas responsáveis, as decisões aprovadas pelo Comitê Gestor
para execução; e
VIII - desenvolver e executar demais atividades administrativas essenciais para o
funcionamento eficiente dos Comitês.
Art. 16. Compete à Secretaria de Atenção Especializada à Saúde:
I - colaborar com o desenho da Plataforma de Desfechos;
II - elaborar documentos técnicos necessários à execução do Acordo e
implementação da terapia;
III - realizar a gestão administrativa documental; e
IV - gerir a Plataforma de Desfechos desenvolvida pela Novartis Biociências S.A.
§ 1º As informações relativas ao desenho e à implementação da Plataforma de
Desfechos, conforme estabelecido no Acordo de Compartilhamento de Risco, deverão ser
mantidas sob sigilo, pelo prazo mínimo de cinco anos, e não poderão ser divulgadas a terceiros,
em qualquer hipótese, incluída suas especificações técnicas, desenhos, códigos, algoritmos,
documentações e demais dados relacionados, salvo em caso de determinação legal expressa,
nos termos da Lei 12.527, de 18 de novembro de 2011.
Art. 17. Os dados pessoais dos pacientes serão geridos pelas Equipes e Serviços de
Saúde envolvidos na implementação do onasemnogeno abeparvoveque e controlados pelo
Ministério da Saúde em conformidade com a Lei nº 13.709, de 14 de agosto de 2018.
Seção IV
DAS DISPOSIÇÕES FINAIS
Art. 18. O Comitê Gestor e o Comitê Técnico Independente serão mantidos pela
Secretaria de Atenção Especializada à Saúde do Acordo de Compartilhamento de Risco, pelo
período de quarenta e oito meses, contado da data de publicação desta Portaria, podendo ser
prorrogados por ato do Ministro de Estado da Saúde.
Art.19. É vedada a divulgação das discussões em curso no grupo de trabalho sem a
prévia anuência do Ministro de Estado da Saúde.
Art. 20. Os membros dos Comitês de que trata esta Portaria serão designados por
ato interno no prazo de até trinta dias a contar da sua publicação.
Art. 21. Os membros dos Comitês de que trata esta Portaria serão nomeados no
prazo de até sessenta dias a contar da sua designação.
Art. 22. Esta Portaria entra em vigor na data de sua publicação.
ALEXANDRE ROCHA SANTOS PADILHA