RESOLUÇÃO-RE Nº 3.923, DE 22 DE OUTUBRO DE 2024 (parte 2 de 2)

ANEXO
Patrocinador: Regenxbio Inc
Empresa solicitante: Medpace do Brasil Pesquisa Clínica Ltda.
CNPJ: 07.437.322/0001-41
Número do processo: 25351.968582/2020-26
Expediente: 1171370/23-7
Título do ensaio clínico: Um estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a
segurança e a eficácia do RGX-111
11834 - Produto de Terapia Avançada: Notificação de ensaio clínico observacional
CEE/Documento de importação: CEE 0001/24 GSTCO/GGBIO/DIRE2/ANVISA
Patrocinador: Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto
CNPJ: 60.255.791/0001-22
Número do processo: 25351.136257/2024-25
Expediente: 0376842/24-5
Título do programa: Programa para fornecer NUTERA-CART19.0 para pacientes com
diagnóstico de Leucemia Linfoide aguda B refratária/recidivada aos tratamentos
disponíveis e Linfoma não-Hodgkin de células B refratário/recidivado aos tratamentos
disponíveis
11558 - Produto de Terapia Avançada - Anuência em programa de acesso expandido
CEE/Documento de importação: CEE 0002/24 GSTCO/GGBIO/DIRE2/ANVISA
Patrocinador: Audentes Therapeutics, Inc., atuando como Astellas Gene Therapies
Empresa solicitante: PPD do Brasil Suporte à Pesquisa Clínica Ltda.
CNPJ: 00.251.699/0001-62
Número do processo: 25351.149741/2024-14
Expediente: 0402528/24-7
Título do ensaio clínico: Estudo para Avaliar a Soroprevalência de Anticorpos contra o
Vírus Adeno associado 8 (AAV8) e Avaliação de Biomarcadores em Pacientes com
Doença de Pompe de Início Tardio (LOPD)
12129 - PRODUTO DE TERAPIA AVANÇADA - Notificação em Pesquisa Clínica - Fase
IV/Observacional não vinculável ao DDCTA ou DSCTA
CEE/Documento de importação: CEE 0003/24 GSTCO/GGBIO/DIRE2/ANVISA
Patrocinador: Novartis Biociências S/A.
CNPJ: 56.994.502/0001-30
Número do processo: 25351.500641/2021-43
Expediente: 0526618/24-8
Título do ensaio clínico: Acompanhamento de Longo Prazo de Participantes da Pesquisa
com Atrofia Muscular Espinhal Trratados com OAV101 IT ou OAV101 IV em Estudos
Clínicos
11834 - Produto de Terapia Avançada: Notificação de ensaio clínico observacional
CEE/Documento de importação: CEE 0004/24 GSTCO/GGBIO/DIRE2/ANVISA
Patrocinador: Freeline Therapeutics Limited
Empresa solicitante: Medpace do Brasil Pesquisa Clínica Ltda.
CNPJ: 07.437.322/0001-41
Número do processo: 25351.144778/2024-56
Expediente: 0393341/24-1
Título do ensaio clínico: Estudo Multicêntrico, de Acompanhamento de Longo Prazo,
para Investigar a Segurança e Durabilidade da Resposta Após Administração de um
Vetor Viral Adenoassociado (FLT201) em Participantes com Doença de Gaucher
(GALILEO-2)
12129 - PRODUTO DE TERAPIA AVANÇADA - Notificação em Pesquisa Clínica - Fase
IV/Observacional não vinculável ao DDCTA ou DSCTA
CEE/Documento de importação: CEE 0005/24 GSTCO/GGBIO/DIRE2/ANVISA
Patrocinador: BioMarin Pharmaceutical Inc.
Empresa solicitante: Biomarin Brasil Farmacêutica Ltda
CNPJ: 08.002.360/0001-34
Número do processo: 25351.708426/2017-11
Expediente: 0253230/24-1
Título do ensaio clínico: Estudo de acompanhamento de longo prazo em participantes
com hemofilia A grave que receberam BMN 270, uma transferência de gene do fator
VIII humano mediada por vetor de vírus adenoassociado, em um ensaio clínico prévio
da BioMarin
11621 - Produto de Terapia Avançada- Modificação de DDCTA- Inclusão de protocolo de
ensaio clínico não previsto no plano inicial de desenvolvimento do Produto de Terapia
Avançada classe II
CEE/Documento de importação: CEE 0006/24 GSTCO/GGBIO/DIRE2/ANVISA
Patrocinador: Sociedade Beneficente Israelita Brasileira Hospital Albert Einstein
CNPJ: 60.765.823/0001-30
Número do processo: 25351.194159/2024-11
Expediente: 0481692/24-0
Título do programa: Infusão de células vírus-específicas em pacientes com infecção por
citomegalovírus pós quimioterapia
11557 - Produto de Terapia Avançada - Anuência em uso compassivo
CEE/Documento de importação: CEE 0007/24 GSTCO/GGBIO/DIRE2/ANVISA
Patrocinador: Janssen-Cilag Farmacêutica Ltda.
CNPJ: 51.780.468/0001-87
Número do processo: 25351.699779/2021-91
Expediente: 0865088/24-1
Título do ensaio clínico: Estudo de segurança pós-autorização para avaliar a segurança
de participantes com mieloma múltiplo tratados com ciltacabtagene autoleucel
11470 - Produto de Terapia Avançada - Notificação de ensaio clínico com pós-
comercialização (fase IV)
CEE/Documento de importação: CEE 0008/24 GSTCO/GGBIO/DIRE2/ANVISA